《柳葉刀》雜志（Lancet.）2012年7月7日發表的一項來自美國的二期臨床試驗研究表明，在已接受高劑量他汀類藥物單藥治療或聯合依折麥布治療的雜合子家族性高膽固醇血癥患者中，REGN727具有很好的耐受性，并確實進一步降低了LDL-C水平。REGN727或可*控制有此疾病患者的LDL-C水平。 在1期臨床試驗中，抑制前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）可顯著降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平。因此研究人員針對雜合子家族性高膽固醇血癥患者，在他汀治療的基礎上評估不同劑量及給藥間隔情況下，PCSK9單克隆抗體REGN727進一步降低LDL-C的有效性和安全性。 該項多中心、隨機、安慰劑對照的2期臨床試驗在美國和加拿大的16個血脂門診中進行。在2011年1月18日至2011年11月7日期間，研究者入選了雜合子家族性高膽固醇血癥患者，這些患者采用穩定劑量的他汀類藥物治療及飲食控制，部分患者聯合依折麥布治療，基線LDL-C濃度大于等于2.6 mmol/L。患者按照1:1:1:1:1的比例隨機接受5種不同的治療方案：每隔4周皮下注射REGN727 150 mg, 200 mg, 或300 mg，每隔2周皮下注射150 mg，或者安慰劑治療。根據基線是否合并應用依折麥布進行分層。研究者、研究的工作人員以及患者對治療分組情況均不知情。研究的主要終點為評價在意向性治療人群中經過12周治療后LDL-C水平較基線下降的平均百分比，治療組間采用協方差模型進行分析。 結果顯示，研究共入選77例患者，每組15-16例，所有數據均進行分析。與基線相比，治療12周后，應用zui小二乘法得出的平均LDL-C降低值在每隔4周皮下注射150 mg組為28.9%（P=0.0113），每隔4周200 mg組為31.54%（P=0.0035），每隔4周300 mg組42.53%（P＜0.0001），每隔2周150 mg組達到67.9%（P＜0.0001），安慰劑組為10.65%。安慰劑組中出現了一例嚴重不良事件，而REGN727治療組中未出現不良事件。未出現肝臟轉氨酶和肌酸激酶水平升高超過正常上限3倍的情況。zui常見的不良反應為在300mg REGN727治療組中1例患者出現注射部位反應。
